أعلن باحثون في مجال الأعصاب عن تقدم كبير في علاج مرض هنتنغتون، حيث نجح علاج جيني جديد في إبطاء تقدم المرض بنسبة تصل إلى 75% خلال ثلاث سنوات من المتابعة. يُعتبر هذا العلاج، الذي يُسمى AMT-130، خطوة هامة نحو علاج هذا المرض العصبي الوراثي النادر.
تم تطوير العلاج بواسطة شركة uniQure، ويُجرى عن طريق عملية جراحية تستغرق بين 12 إلى 20 ساعة، يتم خلالها حقن فيروس معدل وراثيًا يحمل جينًا يُنتج microRNA. هذا الجين يثبط إنتاج البروتين السام "هنتنغتين" المسؤول عن تدمير خلايا الدماغ.
أظهرت نتائج التجارب الأولية، التي شملت 29 مريضًا في المملكة المتحدة والولايات المتحدة، تحسنًا في الأداء الوظيفي وانخفاضًا ملحوظًا في مستويات البروتينات المرتبطة بتلف الأعصاب. بعد ثلاث سنوات، أظهرت المجموعة التي تلقت الجرعة العالية تباطؤًا بنسبة 75% في تقدم المرض مقارنةً بالمجموعة التي لم تتلق العلاج.
يُعد هذا العلاج، الذي يُجرى لمرة واحدة فقط، بارقة أمل لمرضى هنتنغتون، الذين يعانون من تدهور سريع في وظائف الدماغ. من المتوقع أن يتم تقديم طلب للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في الربع الأول من عام 2026، مع خطط لإطلاق العلاج في الولايات المتحدة في نفس العام.
يُشار إلى أن مرض هنتنغتون هو اضطراب وراثي نادر يؤدي إلى تدمير خلايا الدماغ، ويتسبب في أعراض تشمل التغيرات السلوكية، وفقدان الذاكرة، والحركات اللاإرادية، وفي المراحل المتقدمة، الخرف والشلل، مما يؤدي إلى الوفاة عادةً في غضون 15 عامًا من ظهور الأعراض.
bokra.editor@gmail.com
أضف تعليق